Mondelinge vraag aan minister De Block: Syndroom van Morquio

Door Yoleen Van Camp op 8 november 2018, over deze onderwerpen: Volksgezondheid

Mevrouw de minister, begin 2017 stelde ik u een vraag over het syndroom van Morquio, een zeldzame stapelingsziekte, waar in dit land naar schatting een 8-tal personen aan lijdt. Door een afwijking in het DNA ontstaat een enzymetekort (van acetylgalactosamine-6-sulfatase of beta-galactosidase). Door een tekort aan die enzymen treden afwijkingen van het skelet op, leidend tot een kleinere gestalte en gekromde wervelkolom, maar ook tot long- en hartproblemen. Behandeling is beschikbaar en bestaat uit het toedienen van het ontbrekende enzym. Deze behandeling is al sinds 2014 beschikbaar in gans Europa, op dit land (en Nederland?) na. Het geneesmiddel is elosulfase alfa, onder merknaam Vimizim.

In 2014 werd een eerste aanvraag tot terugbetaling ingediend, maar blijkbaar afgekeurd. Onlangs zou een nieuwe aanvraag ingediend zijn.

U antwoordde op mijn vraag dat inderdaad de aanvraag die in maart 2015 werd ingediend, afgewezen was, maar dat er eind 2016 een nieuwe aanvraag binnenkwam. U zei toen dat de procedure nog aan de gang was.

  1. Hoe zit het hier ondertussen mee? Loopt de aanvraag nog? Indien zo, waarom duurt dit zo lang? Wat is de deadline voor het uitbrengen van een advies? Dit is 180 dagen na het indienen van de aanvraag. Deze termijn is toch al lang bereikt?
  2. Hoe kan het dat in zoveel landen het middel wel is terugbetaald maar in België niet?

De tijd in dit dossier dringt, want de terbeschikkingstelling door de firma van het middel in afwachting van de aanvraag dreigt af te lopen en dan zouden de patiënten in de kou dreigen te komen staan.

Ik had bij mijn vorige vraag ook al gevraagd of VIMIZIM intussen kan terugbetaald worden in het kader van schrijnende gevallen of een onbeantwoorde medische behoefte. Waarom niet en kan dat alsnog bekeken worden?

Van zodra we het antwoord van de minister ontvangen, zullen we dat hier publiceren

Hoe waardevol vond je dit artikel?

Geef hier je persoonlijke score in
De gemiddelde score is