Mondelinge vraag aan minister De Block: Syndroom van Morquio

Mevrouw de minister, begin 2017 stelde ik u een vraag over het syndroom van Morquio, een zeldzame stapelingsziekte, waar in dit land naar schatting een 8-tal personen aan lijdt. Door een afwijking in het DNA ontstaat een enzymetekort (van acetylgalactosamine-6-sulfatase of beta-galactosidase). Door een tekort aan die enzymen treden afwijkingen van het skelet op, leidend tot een kleinere gestalte en gekromde wervelkolom, maar ook tot long- en hartproblemen. Behandeling is beschikbaar en bestaat uit het toedienen van het ontbrekende enzym. Deze behandeling is al sinds 2014 beschikbaar in gans Europa, op dit land (en Nederland?) na. Het geneesmiddel is elosulfase alfa, onder merknaam Vimizim.

In 2014 werd een eerste aanvraag tot terugbetaling ingediend, maar blijkbaar afgekeurd. Onlangs zou een nieuwe aanvraag ingediend zijn.

U antwoordde op mijn vraag dat inderdaad de aanvraag die in maart 2015 werd ingediend, afgewezen was, maar dat er eind 2016 een nieuwe aanvraag binnenkwam. U zei toen dat de procedure nog aan de gang was.

1. Hoe zit het hier ondertussen mee? Loopt de aanvraag nog? Indien zo, waarom duurt dit zo lang? Wat is de deadline voor het uitbrengen van een advies? Dit is 180 dagen na het indienen van de aanvraag. Deze termijn is toch al lang bereikt?
2. Hoe kan het dat in zoveel landen het middel wel is terugbetaald maar in België niet?

De tijd in dit dossier dringt, want de terbeschikkingstelling door de firma van het middel in afwachting van de aanvraag dreigt af te lopen en dan zouden de patiënten in de kou dreigen te komen staan.

Ik had bij mijn vorige vraag ook al gevraagd of VIMIZIM intussen kan terugbetaald worden in het kader van schrijnende gevallen of een onbeantwoorde medische behoefte. Waarom niet en kan dat alsnog bekeken worden?

Minister Maggie De Block: In maart 2015 werd inderdaad een eerste aanvraag tot vergoeding van het geneesmiddel van het bedrijf BioMarin afgewezen na onderhandelingen, op advies van de toegevoegde werkgroep. Er kon met de firma op geen enkele manier een overeenkomst worden bereikt die de vergoeding van het geneesmiddel toeliet aan een aanvaardbaar bedrag die in verhouding stond tot de klinische waarde van het geneesmiddel.

Er was een tweede aanvraag in december 2016 bij de Commissie Tegemoetkoming Genees­middelen. Daar was ook een evaluatie. De commissie gaf een negatief advies over de opname van Vimizim op de lijst van vergoedbare specialiteiten.

De motivering van de commissie van dit negatief advies was opnieuw gebaseerd op verschillende criteria waaronder de therapeutische waarde van de specialiteit, de prijs en de vergoedingsbasis gevraagd door het bedrijf, de analyse van de budgettaire impact, de evaluatie van de farmaco-economische gegevens en commentaren van de aanvrager.

De regelgeving ten tijde van de tweede aanvraag liet toen niet toe dat de firma na een negatief advies van de CTG een vraag formuleerde om de procedure volgens artikel 81 op te starten. Daar kon ik dus niet op ingaan, omdat de regelgeving dat niet toeliet. U weet dat ik de regelgeving daarna heb gewijzigd. Om vermelde redenen heb ik het advies gevolgd en werd dit niet ingeschreven op de lijst van de vergoedbare farmaceutische specialiteiten.

De nog steeds erg hoge kosten die door de fabrikant werden gevraagd, met een prijs van om en bij het half miljoen per persoon, per jaar maar voor een levenslange behandeling, was gezien de omstandigheden niet aanvaardbaar. De klinische waarde op korte termijn is immers twijfelachtig en men had ook geen langetermijngegevens. Aan de fabrikant werd dan ook gevraagd naar bijkomende informatie. Tevens werd aan de fabrikant gevraagd om, gezien de geringe klinische waarde, de prijs te laten zakken, zodat we de tweede aanvraag misschien konden herbekijken.

Op 3 april 2018 heeft het bedrijf een derde aanvraag ingediend bij de CTG. Deze procedure werd recent afgesloten. Na onderhandelingen tussen de aanvrager en mijn diensten, bleek dat de heel hoge kosten die door de fabrikant werden gevraagd voor de specialiteit, niet in lijn lagen met de klinische waarde. Het bedrijf was er niet toe bereid om stappen te zetten in de richting van een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Ook moet worden opgemerkt dat drie jaar na de eerste aanvraag voor inschrijving van vergoedbare geneesmiddelen, het bedrijf geen enkel nieuw gegeven heeft verzameld noch geleverd om onzekerheden weg te nemen.

Er is nog een andere zaak. We spreken inderdaad over een negental patiënten. Aan twee daarvan werd, bij ons weten, door het bedrijf een gratis levering gedaan. Zij hebben sinds 1 februari besloten om die gratis levering te stoppen. Wij bekijken momenteel hoe wij de firma er toe kunnen brengen om de behandeling voor Vimizim voor die patiënten verder te zetten. Geloof mij, wij zijn daar sterk mee bezig. Wij hebben hun ook nog eens gevraagd of er toch geen mogelijkheid is om de prijs te herzien en ons betere klinische gegevens te bezorgen, maar daar is men niet op ingegaan.

Yoleen Van Camp (N-VA): Dat is duidelijk, dank u.